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Malattia di Gaucher di tipo 1: sicurezza ed efficacia del passaggio da Imiglucerasi a Velaglucerasi alfa

I dati di uno studio clinico di fase III ( TKT-034 ), disegnato per valutare la sicurezza del passaggio da Imiglucerasi ( Cerezyme ) a Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, sono positivi.
Un totale di 40 pazienti adulti e pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 1 sono passati da Imiglucerasi ( 15-60 U/kg ogni 2 settimane ) allo stesso numero di unità di Velaglucerasi alfa.

Nessun paziente ha sviluppato anticorpi IgG nei confronti di Velaglucerasi alfa, tra cui 3 pazienti che avevano manifestato positività per gli anticorpi anti-Imiglucerasi nel corso dello screening.
Inoltre, la concentrazione di emoglobina, la conta piastrinica, e i volume epatici e splenici sono rimasti stabili nel corso dello studio della durata di 1 anno, dimostrando sicurezza e mantenimento dell’efficacia della terapia.

Un paziente ha interrotto il trattamento a causa di una grave reazione di ipersensibilità. I più comuni effetti indesiderati osservati sono state le reazioni correlate all’infusione.

E’ stata anche presentata un’analisi post-hoc dello studio TKT-025EXT, disegnato per esaminare il raggiungimento degli obiettivi terapeutici nel lungo periodo in 8 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, trattati con Velaglucerasi alfa.
L’iniziale dosaggio di 60 U/kg è stato abbassato a 30 U/kg dopo che i pazienti avevano raggiunto almeno 2 di 4 obiettivi terapeutici predefiniti dopo 1 anno di trattamento.
Raggiungimento clinicamente significativo degli obiettivi terapeutici a lungo termine sono stati osservati entro 4 anni dall’inizio del trattamento per la concentrazione di emoglobina, la conta piastrinica e il volume epatico e splenico.

Sono state anche riscontrate sostanziali differenze quando la risposta anticorpale al trattamento è stata confrontata tra Velaglucerasi alfa e Imiglucerasi.
Tra i 99 pazienti, arruolati negli studi di fase III, il tasso di sieroconversione è stato pari all’1% contro Velaglucerasi alfa versus 23% contro Imiglucerasi. ( Xagena2010 )

Fonte: American College of Medical Genetics Annual Clinical Genetics Meeting, 2010


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